Terça, 26 Abril 2016 17:52

Fernanda Akemi, Diretora Social, participou de congresso em Washington para aprovação de medicamento para DMD

Fernanda Akemi, Diretora Social da OBADIN, participou no dia 26 de Abril, em Washington, juntamente com sua família e amigos de seu filho paciente DMD, de uma audiência pública do FDA (FoodandDrugAdministration ) órgão regulador de alimentos e medicamento dos Estados Unidos, cujo objetivo era a aprovação de um medicamento para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (Eteplirsen- exonskipping 51).

Em entrevista, Fernanda nos contou um pouco de sua experiência nesse congresso.

 

REPORTER: O painel consultivo do FDA votou 7-3, com três abstenções, e apontou que os dados clínicos não cumpriam os requisitos da instituição para estudos bem controlados necessários para a aprovação. Quais foram os principais pontos levantados pelos consultores?

FERNANDA: Os testes realizados pelos pesquisadores foi um ponto forte de questionamento pelo FDA. O teste de marcha de 6 minutos, por exemplo, é um teste que avalia fisicamente a evolução do paciente, o FDA questionou o por que não foram realizados testes biomoleculares também, como o Western blot. O FDA levantou que o teste de marcha pode melhorar com fisioterapia e outras terapias dos pacientes e só os testes moleculares poderiam mostrar que a evolução foi pelo medicamento. Outro ponto muito questionado pelo FDA foi que o grupo controle era muito discrepante do grupo teste, eram pacientes que não poderiam ser comparados entre si devido à históricos muito diferentes de evolução clínica e falta de padronização para comparação dos grupos.

REPORTER: A comunidade distrofia muscular é particularmente bem organizada e pressionou a agência por anos para aprovar a droga. Na sua opinião qual é a importância da adesão e participação dos grupos de pacientes neste tipo de debate?

FERNANDA: Acredito que seja de extrema importância a participação ativa dos pais e pacientes, nessa audiência pública onde 52 pessoas entre pais, médicos e meninos deram seus depoimentos emocionados sobre o quanto este medicamento está mudando suas vidas. Estavam presentes 900 pessoas, convidadas pela Jett Foundation (fundação cuja missão é aumentar a consciência mundial da Distrofia Muscular de Duchenne, com a proposta de criar e angariar fundos para a pesquisa com o objetivo de descobrir a cura para esta doença).

REPORTER: Pela sua experiência, como mãe, acompanhando a evolução dos pacientes que fizeram o tratamento em questão, qual foi a evolução do quadro deles?

FERNANDA: Assistindo aos depoimentos, os vídeos e vendo os meninos que receberam o medicamento, se vê indiscutivelmente uma melhora, alguns lançando bolas, correndo, andando com idade em que isso não seria mais possível.

REPORTER: Quais são os próximos passos para uma possível reversão na decisão dos consultores do FDA? O que vocês como grupo pretendem fazer?

FERNANDA: O FDA não deu sua resposta em definitivo, foi adiado sem data prevista. Como mãe e participante ativa de nossa organização em Curitiba, OBADIN, devemos continuar pressionando de alguma forma, até mesmo junto com as ongs de outros países, pois foi um grande desapontamento para muitas pessoas que estavam presentes no dia. Mas não devemos parar de lutar por esse medicamento.

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